核心神经系统（CNS）孤苦孤身一人道纤维瘤（SFTs）是一类荒僻的间叶源性肿瘤，具有较高的局部复发与颅外调整倾向。尽管手术与放疗是主要颐养技能，但针对复发性疾病的全身颐养礼聘仍异常有限。培唑帕尼是一种多靶点酪氨酸激酶拦截剂，已在颅外 SFTs 中展现出临床活性；然则，其在 CNS SFTs 中的讹诈凭证仍较为匮乏。本扣问为单中心转头性扣问，纳入接管培唑帕尼颐养的复发性 CNS SFTs 患者。从医疗纪录中收罗临床数据，包括既往颐养、影像学反应、颐养抓续时分及不良事件。对 2 例患者进行基于NGS的探索性肿瘤 panel 检测。

共纳入 4 例复发性 CNS SFTs 患者。总共患者均接管过手术切除与放疗。培唑帕尼颐养后，1 例患者达到部分缓解，3 例患者疾病肃穆，颐养抓续时分从 7 个月至 2 年以上不等。1 例患者在开动缓解后出现疾病进展。总共患者均出现疲困、胃肠说念症状、高血压等不良事件，但经辅助性颐养或剂量调整后总体可控。探索性分子谱分析在 2 例患者中检出多种基因组变异。

在本单中心转头性扣问中，培唑帕尼可为部分复发性 CNS SFTs 患者提供抓久的疾病截至，且耐受性可接管。这些效果辅助在无法进一步行局部颐养时，将培唑帕尼动作全身颐养礼聘，同期强调了开展更大范畴多中心扣问的必要性。

张开剩余89% 培唑帕尼可使部分复发性 CNS SFTs 患者罢了疾病截至； 通过剂量调整与辅助性颐养，不良事件可控； 培唑帕尼可动作复发性 CNS SFTs 的全身颐养礼聘。

扣问布景

孤苦孤身一人道纤维瘤（SFTs）是一类荒僻的间叶源性肿瘤，约占总共软组织肿瘤的 2%。尽管 SFTs 最常发生于胸腔与腹腔，但核心神经系统（CNS）SFTs 极为荒僻，仅占总共病例的 1.9%–4%。以往，SFTs 与血管外表细胞瘤（HPCs）被折柳为独处的疾病实体。然则，NAB2::STAT6 交融基因的发现 —— 由 12q13 染色体倒位所致 —— 说明了二者具有共同的分子特征。因此，2016 版全国卫生组织（WHO）软组织肿瘤分类将 SFTs 与 HPCs 归拢为单一疾病实体。尽管 2016 版 WHO CNS 肿瘤分类仍对二者进行区分，但 2021 版立异版已将其透顶和洽定名为 “SFT”，并引入基于核分裂活性与坏死的分级系统。

一项纳入 563 例患者的系统转头骄气，患者平均年纪为 41 岁，男性略占上风，复发率为 57%。另一项纳入 904 例患者的转头性扣问发现，28% 的患者出现颅外调整，最常见调整部位为骨、肺与肝。

NAB2 动作 EGR-1 靶基因的转录拦截因子推崇功能，其靶基因包括成纤维细胞滋长因子（FGF）2、血小板源性滋长因子（PDGF）D，以及受体酪氨酸激酶如 FGFR1 与神经养分性酪氨酸受体激酶 1。NAB2::STAT6 交融卵白可激活上述基因，促进肿瘤发生。

CNS SFTs 是一类侵袭性肿瘤，调整潜能较高。尽管手术技能与放疗技能左右越过，但历久疾病截至仍具有挑战性，尤其关于复发或进展性疾病患者。因此，CNS SFTs 有用全身颐养有盘算推算的临床需求尚未取得闲适。

培唑帕尼是一种口服多靶点酪氨酸激酶拦截剂，具有抗血管生成活性，已在多种软组织赘瘤中展现出临床疗效，包括颅外 SFTs。多项扣问报说念培唑帕尼可罢了晚期或调整性颅外 SFTs 的疾病截至，辅助其动作该类肿瘤全身颐养礼聘的地位。然则，CNS SFTs 患者在上述扣问中占比较低，培唑帕尼专诚针对 CNS SFTs 的临床讹诈凭证仍较为有限。

鉴于 CNS SFTs 的荒僻性，前瞻性临床磨练难以开展，米乐体育(M6Sports)官网入口颐养决策延续依赖于小样本部队的实在全国教练。在此布景下，防卫描写老例临床践诺中的颐养流程、影像学反应与耐受性，对制定颐养计策具有盘曲价值。

本扣问报说念了该院讹诈培唑帕尼颐养复发性 CNS SFTs 患者的教练。通过描写老例诊疗中不雅察到的临床结局与不良事件特征，本扣问旨在为培唑帕尼动作复发性 CNS SFTs 全身颐养礼聘的作用提供实在全国的实用视力。

扣问效果

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患者特征：

本扣问共纳入 4 例接管培唑帕尼颐养的复发性 CNS SFTs 患者。总共患者均为中年，性别分散无权贵互异。总共患者开动颐养均接管过手术切除谀媚放疗。动手培唑帕尼颐养时，总共患者均经影像学说明肿瘤复发或进展。1 例患者出现颅外调整，另 1 例患者出现脑膜播散。从开动手术至动手培唑帕尼颐养的时分阻隔为 1.4–8.9 年。患者基线临床特征、既往颐养与肿瘤位置总结于表 1。

表1

颐养显现：

培唑帕尼按照老例临床践诺给药。患者颐养抓续时分存在互异，畛域为 7 个月至 2 年以上。部分患者因不良事件需要进行剂量调整，包括剂量镌汰或暂时停药；其他患者则抓续用药未调整剂量，直至疾病进展或停药。为全面展示每例患者的纵向临床病程，包括既往手术、放疗、培唑帕尼肇始颐养及后续反应或进展事件，图 1 以游水图体式呈现 4 例患者的颐养时分线。病例 3 与病例 4 分别因不良事件（病例 3）与归拢尿路感染（病例 4）出现暂时停药。

图1

影像学结局：

影像学评估骄气，培唑帕尼颐养时期，1 例患者达到部分缓解，3 例患者达到疾病肃穆，为最好总体反应。这些患者在抓续颐养中永劫分守护疾病肃穆。1 例患者在开动疾病截至阶段后出现影像学疾病进展。具体而言，病例 1 出现左侧颞叶进展与同侧腮腺区淋趋附新发肿大。图 2 展示代表性颐养病例（病例 2），骄气培唑帕尼颐养时期的影像学反应与疾病肃穆情状。

图2

安全性与耐受性：

总共患者在培唑帕尼颐养时期均出现颐养相关不良事件。最常见的不良事件包括疲困、胃肠说念症状与高血压。大大皆不良事件为 1 级或 2 级，经辅助性颐养或剂量调整后可控。未不雅察到非预期毒性。1 例患者因疾病进展停用培唑帕尼，而非颐养相关毒性。

分子效果：

病例 2 出现 ATM、SMAD4 与 MAP2K4 拷贝数缺失，肿瘤突变负荷（TMB）为 8.5 muts / Mb。病例 3 存在 BRCA2 与 RB1 拷贝数缺失、AKT2 p.K401N 突变、KDM6A 剪接位点变异，尊龙凯时官方入口TMB 为 9.6 muts / Mb。这些发现拓展了已知的 CNS SFTs 分子谱，可能对将来生物标记物开发具有料想。

讨 论

关于 CNS SFTs，手术也曾门径颐养，大体全切除（GTR）延续被视为主要颐养技能。一项纳入 146 例患者的转头性扣问骄气，与次全切除（STR）患者比拟，接管 GTR 的患者无进展生涯（PFS）与总生涯（OS）均权贵更优。辅助放疗的作用仍存在争议。部分扣问骄气 GTR 后放疗无异常 OS 获益，而 STR 患者放疗可能改善 OS。

手术与放疗动作局部颐养，主要针对肿瘤局部。在转头的 146 例患者中，61 例（41.8%）出现局部复发：55 例为单纯局部复发，6 例为局部归拢辽阔调整。10 例患者出现颅外调整，最常见部位为肺（3 例）、肝（4 例）、脊柱（4 例）与胸壁（1 例）。辽阔调整率为 10%–55%，高等别肿瘤更常见。辽阔调整与 OS 权贵更差相关，需要有计划全身颐养。化疗有盘算推算包括替莫唑胺与贝伐珠单抗，疗效有限。一项扣问报说念 1 例部分缓解，3 例疾病肃穆（SD）。

培唑帕尼是第二代多靶点酪氨酸激酶拦截剂，可阻断 VEGF、PDGFR、KIT 与 FGFR 通路。在 Bector 的扣问中，培唑帕尼在既往接管贝伐珠单抗颐养后仍有用，领导其作用不限于 VEGF 拦截。一项软组织赘瘤（非 CNS）Ⅲ 期临床磨练骄气，培唑帕尼可改善中位 PFS（4.6 个月 vs 安危剂 1.5 个月），但未不雅察到 OS 获益。常见不良事件包括疲困（65%）、泻肚（58%）、恶心（54%）、体重下落（48%）与高血压（41%）。

尽管辅助培唑帕尼用于 CNS SFTs 的凭证仍有限，但多项扣问报说念其可使部分患者罢了疾病截至且耐受性可接管。在本扣问中，培唑帕尼使 4 例复发性 CNS SFTs 患者中的 3 例罢了影像学疾病肃穆，颐养抓续时分从数月至 2 年以上。不良事件常见，但经剂量调整与辅助性颐养后总体可控，与既往扣问效果一致。

这些效果领导，关于经过严慎礼聘的复发性 CNS SFTs 患者，尤其在无法进一步行局部颐养时，培唑帕尼可动作合理的全身颐养礼聘。值得防范的是，本部队不雅察到的疾病截至响应实在全国临床践诺，而非对照临床磨练效果，为处分这类荒僻肿瘤的临床大夫提供了实用视力。

对部分患者进行的探索性 NGS 肿瘤 panel 检测，发现了多种基因组变异，如参与 DNA 毁伤开采与细胞信号通路基因的拷贝数缺失。鉴于分析病例数有限，无法得出与颐养反应或预后相关的论断。因此，这些分子发现应视为描写性不雅察效果，为现在有限的 CNS SFTs 基因组数据提供补充。

本扣问存在多项局限性，包括转头性假想、样本量小、既往颐养与随访时分的异质性。此外，培唑帕尼并非遥远动作严格的单一全身颐养使用。部分患者接管过既往或重叠放疗，可能影响影像学结局。因此，无法透顶区分培唑帕尼的独处抗肿瘤作用与既往或谀媚局部颐养的影响。尽管如斯，鉴于 CNS SFTs 的荒僻性与开展前瞻性磨练的挑战性，这些实在全国临床数据为指令颐养决策提供了有价值的信息。

该院的转头性教练领导，培唑帕尼可为部分复发性 CNS SFTs 患者提供抓久的疾病截至，且耐受性可接管。尽管凭证仍有限且部分病例随访时分较短，不雅察到的临床结局辅助将培唑帕尼动作这类荒僻侵袭性肿瘤的潜在全身颐养礼聘。此外，分子谱分析拓展了 CNS SFTs 的基因组谱，可能有助于荡漾临床相关生物标记物与优化个体化颐养计策。有必要开展更大样本量的多中心扣问，以进一步明确培唑帕尼的颐养作用，并成立 CNS SFTs 的最好全身颐养有盘算推算。

“骨与软组织肿瘤DNA1308+RNA1560基因检测”名堂，基于杂交拿获建库+NGS测序，索要DNA样本，检测障翳ATM、SMAD4、MAP2K4、BRCA2、RB1、AKT2、KDM6A等基因的CDS区，同期索要RNA样本，检测NAB2::STAT6等至少1560种已知和数百个基因相关未知己融变异，面向险些总共骨与软组织肿瘤病理亚型患者，包括MSI/TMB等免疫主义，臆想可能获益的靶向、免疫、化疗等颐养有盘算推算，同期辅助分子分型、预后和遗传风险评估。“骨与软组织肿瘤DNA272+RNA1560基因检测”名堂，面向骨与软组织肿瘤患者，基于杂交拿获建库+NGS测序，障翳ATM、SMAD4、BRCA2等基因的CDS区和MAP2K4、RB1、AKT2、KDM6A等基因的部分区域，同期从RNA层面检测NAB2::STAT6等至少1560种已知和数百个基因相关未知己融变异，包括MSI主义，臆想可能获益的靶向、免疫、化疗等颐养有盘算推算，同期辅助分子分型、预后和遗传风险评估。

参考文件：

Kojima尊龙凯时官方入口， Daijiro et al. “Pazopanib for recurrent central nervous system solitary fibrous tumors: A single-institution retrospective series.” Clinical neurology and neurosurgery vol. 265 (2026): 109371. doi:10.1016/j.clineuro.2026.109371

发布于：江苏省